Conejillo de Indias: ¿Participan los participantes en ensayos clínicos de riesgo?
Hablamos mucho sobre la medicina basada en la evidencia.basado en los resultados de estudios clínicos, pero pocos entienden cómo se realizan estos estudios y qué significan para los participantes. Uno parece ser un laboratorio futurista con muchos sensores, otro parece que la investigación es poco ética o peligrosa, porque se puede obtener un placebo en lugar de una cura para el cáncer. Describimos qué mecanismos protegen a los pacientes de los ensayos clínicos y por qué las personas participan en ellos.
¿Quién investiga y por qué?
La mayoría de las veces, los estudios farmacéuticos a gran escala son realizados por compañías farmacéuticas que los crean; esto es necesario, ya que sin estudiar la eficacia y la seguridad, nadie nos permitirá registrar un medicamento. Desde el momento de la creación de una nueva molécula hasta el registro exitoso, lleva aproximadamente quince años, y en varias etapas se eliminan decenas de miles de otras sustancias, que no se convertirán en drogas. Después de un largo trabajo en el laboratorio, comienzan los estudios preclínicos, en animales e in vitro, por ejemplo, en cultivos celulares. El conjunto estándar es el estudio de la toxicidad, los efectos en diversos órganos y tejidos, los efectos sobre la fertilidad, la teratogenicidad, la carcinogenicidad y otros parámetros. Finalmente, después de recopilar suficientes datos, la compañía comienza a realizar estudios clínicos, es decir, a estudiar cómo funciona un fármaco potencial en el cuerpo humano.
Este es un momento emocionante para la compañía farmacéutica: puede confiar en los datos teóricos tanto como desee, pero nadie sabe cómo reaccionará el cuerpo humano ante la introducción de una nueva sustancia. Los estudios clínicos de la primera fase (los primeros, incluidos los primeros en humanos, los primeros en humanos) se realizan generalmente con la participación de voluntarios sanos. En esta etapa aún no se ha determinado la actividad en el tratamiento de la enfermedad, se trata de establecer una seguridad básica. Los estudios de la primera fase son los únicos por los cuales se paga a los participantes. La mayoría de los hombres jóvenes sanos son seleccionados para ellos, y para algunos de ellos la participación en la investigación se convierte en una fuente importante de ingresos (podemos hablar de montos de 200 a 300 dólares por día).
Las siguientes fases, la segunda y la tercera, ya están cerca de la vida real. La tercera fase de la investigación tiene como objetivo recopilar datos sobre la eficacia del fármaco, para que finalmente pueda registrarse, por lo tanto, los pacientes con enfermedades específicas están involucrados en él. Si estamos hablando de enfermedades comunes como el asma, el número de participantes puede ser de decenas de miles en todo el mundo. Al mismo tiempo, para participar en el estudio no es necesario que esté en un laboratorio especial; puede ofrecer al médico tratante en una clínica u hospital ordinario; En Rusia, los estudios se llevan a cabo en cientos de instituciones médicas en diferentes ciudades.
En 2013, me diagnosticaron cáncer de mama. Tuvimos cirugía, luego quimioterapia y radioterapia estaban adelante. En el centro de oncología, me ofrecieron participar en un estudio clínico de un medicamento que se desarrolló para reducir los efectos secundarios de la quimioterapia, es decir, para que los pacientes no vomiten, de modo que no tengan fatiga grave ni una salud terrible. Acepté sin dudar, y no probé un nuevo medicamento: simplemente entendí que, en el marco del estudio, la quimioterapia sería de la mejor calidad, con los medicamentos originales y no con los genéricos. Como resultado, el medicamento en sí estudiado se adaptaba perfectamente a mí, el efecto fue bueno. Sé que ahora está registrado y vendido.
Cómo lograr las condiciones ideales.
Es difícil de creer, pero incluso si el estudio se lleva a cabo en cientos de clínicas en todo el mundo, en países donde se hablan diferentes idiomas y, a veces, se utilizan estándares diferentes de tratamiento y diagnóstico, todos los procesos, procedimientos y el registro de datos en el estudio están estandarizados al máximo. Para este propósito, el protocolo, el principal documento de investigación, describe los detalles más finos; Si es necesario medir la presión y el pulso después de que una persona haya tomado el medicamento, entonces el protocolo indicará la hora exacta de la medición, por ejemplo, después de uno, tres o cinco minutos. Todo esto no significa que no haya infracciones, pero los controles constantes pueden reducir el riesgo al mínimo, y el análisis de los datos también tiene en cuenta el riesgo de errores.
En los ensayos clínicos, se registra absolutamente todo lo que le sucede al paciente, independientemente de si los eventos parecen ser "efectos secundarios" del fármaco en estudio. Un corte durante el afeitado se puede atribuir a la prisa, y una fractura causada por una caída en la calle se puede atribuir a un accidente desafortunado; pero si se registran todos los incidentes, puede quedar claro que los cortes se han vuelto frecuentes, porque la droga causa temblores en las manos y las fracturas se asociarán con una mayor fragilidad de los huesos.
Así fue como se descubrió que el sildenafil (un medicamento que ahora se usa para tratar la disfunción eréctil) ayuda a mantener una erección: este medicamento se desarrolló para el tratamiento de la angina de pecho. Los efectos cardiológicos no fueron muy buenos, pero los pacientes a menudo hablaban de mejorar la función sexual que era imposible ignorar este hecho. La compañía asumió el desarrollo de sildenafil en un perfil completamente diferente, y esta fue una revolución en el mundo farmacéutico, cuando todos empezaron a hablar sobre la industria de los "medicamentos para el estilo de vida". Una historia similar ocurrió con el minoxidil: se estudió en pacientes con hipertensión arterial, cuando resultó que estimula el crecimiento del cabello; como resultado, la droga fue registrada para el tratamiento de la calvicie.
He estado participando en el estudio de un medicamento para el tratamiento de la esclerosis múltiple durante el cuarto año. En algún momento, mi terapia habitual dejó de funcionar, y la elección fue esta: ya sea para cambiar a medicamentos domésticos en los que no confío (y que no difieren mucho de los que recibí), o para participar en un estudio clínico de un medicamento de nueva generación. Confío en mi médico, me explicó todo bien, y estuve de acuerdo. El efecto es muy bueno, mi bienestar ha mejorado, estoy activo, juego al tenis. Quiero continuar con este medicamento, aunque sin duda será muy costoso.(Las compañías farmacéuticas a menudo les dan a los pacientes la oportunidad de continuar recibiendo el medicamento después del final del estudio hasta que esté disponible, por ejemplo, como parte del programa MHI. - Ed.).
Ética y diseño
Quizás los principales mitos sobre los ensayos clínicos son que "el médico no tiene idea de lo que el paciente está recibiendo", "usted puede recibir un placebo en lugar de un medicamento vital", "una persona puede que ni siquiera sepa que está experimentando algo con él". Pero en realidad este no es el caso, y si ocurren violaciones y no permanecen ocultas. La clave de cualquier investigación es el consentimiento informado del paciente; por lo general, una persona recibe un documento de varias páginas en el que la investigación se describe con palabras sencillas y comprensibles, y puede estudiarla fácilmente en casa, discutir la situación con sus familiares y luego hacer las preguntas restantes al médico. Antes de firmar el formulario de consentimiento, no se pueden realizar procedimientos de investigación.
En cuanto a los médicos que no saben lo que está recibiendo el paciente, un método doble ciego realmente significa que ni los participantes ni los investigadores saben qué tipo de terapia se está realizando. Pero al mismo tiempo se conocen todas las opciones posibles; Puede haber dos o más de ellos, pueden incluir un placebo, un medicamento del estudio en diferentes dosis o algunos medicamentos ya conocidos. Se sabe de antemano qué efectos y reacciones es probable que se esperen. Hay criterios para los cuales el tratamiento puede y debe cancelarse, y para situaciones de emergencia existe la oportunidad de averiguar qué se usó exactamente para un participante en particular.
El placebo no siempre se usa: en situaciones donde hay una terapia registrada efectiva, no sería ético dejar al paciente sin tratamiento. Si tal terapia no existe, pero ya en una etapa temprana del estudio, resulta que el nuevo medicamento es claramente efectivo, el curso de la investigación puede cambiar, de modo que todos los participantes reciban el tratamiento necesario. La investigación también es una gran cantidad de controles: la calidad de los datos recopilados se supervisa constantemente, la presencia o ausencia de violaciones y la ética. Si hay datos nuevos importantes, se informan a todos los investigadores del mundo y se notifican al mismo tiempo a los comités de ética. Si se realizan cambios en el estudio, los pacientes definitivamente se enterarán de ellos, quienes deberán dar nuevamente su consentimiento por escrito para continuar participando (o abandonarlo). Cualquier participante puede abandonar el estudio en cualquier momento sin explicar los motivos.
Beneficio y daño
Todos los riesgos posibles se explican a los pacientes por adelantado, incluido el riesgo de reacciones indeseables imprevistas que nunca se han observado antes, o complicaciones tales como moretones o dolor después de extraer sangre de una vena. Cada participante debe recibir un seguro que cubra cualquier daño causado si ocurre. El dinero para participar en la investigación no paga (a excepción de la primera fase en voluntarios sanos), pero a menudo compensan, por ejemplo, el costo del transporte o los alimentos mientras están en la clínica.
A veces no se prevé ningún beneficio personal para el paciente, y también escriben sobre esto en forma de consentimiento informado, ofreciendo aportar a la ciencia y, posiblemente, hacer un trabajo útil para la medicina del futuro. Sin embargo, los beneficios son a menudo obvios, y no solo por la efectividad de un nuevo medicamento. Los participantes de la investigación reciben mayor atención, exámenes más regulares, análisis de sangre y orina en laboratorios internacionales (se pueden enviar muestras de sangre de toda Europa, incluida Rusia, por ejemplo, a Suiza o Bélgica).
¿Dónde puedo encontrar un estudio adecuado?
La principal base de datos de investigación clínica a nivel mundial es clinicaltrials.gov, donde puede filtrar su búsqueda, incluso por nombres de enfermedades y países; La investigación realizada en Rusia también se recopila en el sitio web Clinical-trials.ru. Otras opciones son los sitios de grandes compañías farmacéuticas, la mayoría de las cuales tienen páginas rusificadas y la capacidad de buscar investigaciones clínicas sobre enfermedades individuales.
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